Życie chorych w rękach ministra

Miesięczny koszt kuracji wynosi aż 60 tys. złotych, a niektóre oddziały NFZ odmawiają refundacji leczenia.

Choroba Pompego jest niezwykle rzadka, na świecie stwierdzono ją u 10 tys. osób, a w Polsce u 15. Chorzy muszą przyjmować enzym, bez którego są skazani na śmierć. Przed kilkoma miesiącami NFZ wstrzymał Tomkowi refundację kosztów leczenia. Maria Widalska, matka Tomka, nie mogła się z tym pogodzić. Rozpoczęła walkę o życie syna, ale również o życie dwojga młodszych dzieci: 8-letniego Bartka i 5-letniej Kingi, u których również zaczęła się uaktywniać choroba.

- Nie śpię po nocach, bo zastanawiam się, jak walczyć o życie i zdrowie dzieci - płacze Maria Widalska z Rawy Mazowieckiej. - Wszędzie szukam pomocy. Nie wiem, co zrobię, jak państwo nie zrefunduje leku ratującego życie moich dzieci. Dlaczego chce je skazać na pogłębiającą się niepełnosprawność, która w końcu doprowadzi do śmierci?

Państwo Widalscy poprosili o pomoc Stowarzyszenie Chorób Rzadkich. Ono złożyło skargę na polski resort zdrowia do Komisji Europejskiej.

Choroba Pompego jest wywoływana niedoborem lub nieprawidłowym działaniem enzymu alfa-glukozydazy.
- W efekcie powoduje to postępujące uszkodzenie mięśni oraz utratę ich funkcji - tłumaczy prof. dr hab. Anna Tylki-Szymańska z Kliniki Chorób Metabolicznych Instytutu Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie. - To rodzi problemy z oddychaniem i chodzeniem. Choroba może prowadzić do śmierci.
Tymczasem stan zdrowia Tomka się pogorszył. Lekarze rozważali konieczność poddania go tracheotomii. Na szczęście z pomocą przyszła firma produkująca enzym. Sponsoruje lek chłopcu. Jak długo będzie chciała działać charytatywnie? Maria Widalska woli o tym nie myśleć. Musi działać, ponieważ choroba Pompego zaatakowała już Kingę i Bartka.

Co na to urzędnicy?

- Nie ma badań potwierdzających skuteczność terapii po zastosowaniu enzymu. Lek był badany wielokrotnie przez Agencję Oceny Technologii Medycznych, ale wyniki są różnie interpretowane - tłumaczy Jerzy Serafin z mazowieckiego oddziału NFZ. - Podobnie jest z podawaniem enzymu w innych krajach. Są kraje, które uznają skuteczność leku i go refundują, inne nie. Ponadto leczenie jest zbyt kosztowne. Roczne koszty leczenia jednego dziecka cierpiącego na chorobę Pompego to prawie milion złotych. I ten milion trzeba z puli innych usług medycznych zabrać, żeby tym dzieciom dać.

Po protestach stowarzyszeń osób chorych na rzadkie choroby, rząd postanowił wrócić do finansowania terapii, ale ograniczył jej stosowanie wyłącznie do postaci niemowlęcej i nowo rozpoznanej.

- Nie odnaleziono wiarygodnych dowodów potwierdzających skuteczność stosowania leku u pacjentów z późną postacią choroby - wyjaśnia Krzysztof Suszek, dyrektor biura prasowego i promocji Ministerstwa Zdrowia.

Takie stanowisko polskiego rządu oprotestowało do Komisji Europejskiej Stowarzyszenie Chorych na MPS. - To dyskryminacja chorych w Polsce. W większości krajów UE lek jest stosowany - oburza się Teresa Matulka, prezes Stowarzyszenia Chorych na MPS. - W Polsce najpierw dopuszczono lek do użytku, a potem uznano, że nie jest skuteczny.

Komisja Europejska zdecydowała, że zajmie się skargą i zbada kwestię finansowania leczenia chorych na Pompego w Polsce.